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segunda-feira, 1 de julho de 2024

AVANÇOS E DILEMAS NA APLICAÇÃO DO RNA MENSAGEIRO PARA TERAPIA GÊNICA EM SÍNDROMES MITOCONDRIAIS.

 

Por: Gilberto Candido

Do COVID-19 à Correção de Mutações Genéticas

A Descoberta do mRNA

O mRNA (RNA mensageiro) foi descoberto em 1961 pelos cientistas François Jacob e Jacques Monod. Essa descoberta revolucionou o campo da biologia molecular, pois revelou o mecanismo pelo qual a informação genética do DNA é transcrita e traduzida em proteínas essenciais para a vida.

Primeiros Resultados Positivos da Técnica de mRNA

O primeiro resultado positivo utilizando a técnica de mRNA foi publicado em 2013 na revista "The Lancet". Este estudo demonstrou a segurança e a eficácia de uma vacina de mRNA contra a raiva em humanos. Para acessar esta publicação, visite The Lancet.

Edição Genética do mtDNA

Os estudos para a edição genética do DNA mitocondrial (mtDNA) começaram no início dos anos 2000. Essas pesquisas visam corrigir mutações genéticas responsáveis por síndromes raras e devastadoras, como a síndrome MELAS e a síndrome de Leigh.

Últimos Avanços na Correção de Mutações Genéticas

A última publicação sobre os avanços na correção de mutações genéticas usando mRNA foi divulgada em 2023 na revista "Nature". Este estudo, liderado por Kyoungmi Kim e realizado na Universidade de Seul, destacou uma nova técnica de edição de base para corrigir mutações patogênicas no mtDNA. A publicação completa pode ser acessada aqui.

Comparação de Velocidade no Desenvolvimento de Vacinas e Correção Genética

A velocidade com que as vacinas de mRNA para COVID-19 foram desenvolvidas foi sem precedentes. Desde o início da pandemia, foram necessários apenas alguns meses para que os primeiros resultados positivos fossem anunciados, culminando na autorização de uso emergencial em dezembro de 2020. Essa rapidez se deve a anos de pesquisa prévia sobre coronavírus e à tecnologia avançada de mRNA.

Em contraste, a pesquisa para a correção de mutações genéticas mitocondriais ainda enfrenta desafios significativos e avança a um ritmo muito mais lento. Apesar das promessas, as terapias de edição genética para doenças mitocondriais raras ainda estão em fases iniciais e requerem anos de desenvolvimento antes de estarem disponíveis para tratamento clínico.

Reflexão Final

A aplicação da técnica de mRNA na criação de vacinas contra a COVID-19 demonstrou uma capacidade sem precedentes de resposta rápida a crises de saúde pública. No entanto, essa mesma tecnologia ainda não foi explorada em todo o seu potencial para tratar doenças genéticas raras e frequentemente fatais. A alocação de recursos e a mobilização rápida vistas durante a pandemia poderiam transformar o tratamento de muitas condições genéticas, salvando vidas e melhorando a qualidade de vida de muitos pacientes.

Esta comparação levanta questões importantes sobre prioridades de financiamento e o potencial da ciência e tecnologia para tratar não apenas emergências globais, mas também doenças genéticas raras que causam sofrimento a muitas famílias.

Ficam os questionamentos, que há anos ecoam nas mentes de vítimas dessas síndromes, familiares, cuidadores e profissionais de saúde, abertos a reflexão da sociedade:

  • Por que não há interesse por um resultado tão rápido para salvar as vítimas de síndromes raras letais em 95% dos casos e só no Brasil são estimadas à ordem de 13.000.000 de pessoas?

    • Se COVID-19 pode ser tratada e tem alta letalidade apenas em grupos de risco, por que não usar a mesma técnica de mRNA para acelerar a correção de mutações genéticas que causam doenças fatais e incuráveis?

  • Por que o capital que financiou o desenvolvimento das vacinas de mRNA não pode ser direcionado para pesquisas de correção genética mitocondrial?

  • O financiamento significativo e a aceleração dos estudos de vacinas de mRNA para a COVID-19 foram possíveis graças a programas governamentais como a Operação Warp Speed, que investiu bilhões de dólares em pesquisa e desenvolvimento. Dado o sucesso desse modelo de financiamento e a urgência das doenças mitocondriais, por que não aplicar a mesma abordagem para acelerar as pesquisas de correção genética?




Fontes:

  1. François Jacob e Jacques Monod, 1961, Descoberta do mRNA

  2. "The Lancet", 2013, Primeiro estudo de vacina de mRNA contra raiva

  3. MITOMAP: A Human Mitochondrial Genome Database

  4. "Nature", 2023, Últimos avanços em edição genética do mtDNA

  5. Operation Warp Speed

Esses questionamentos são fundamentais para refletir sobre como podemos alavancar os sucessos da tecnologia de mRNA para tratar uma gama mais ampla de condições médicas, beneficiando um número ainda maior de pessoas.


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